改革开放以来，我国医疗健康事业取得了巨大的成就，重大传染病得到有效控制，城乡居民基本的医疗保障制度已经初步建立，医疗卫生体系不断完善，医药生产及流通、监管体系逐步理顺，居民健康水平不断提高。然而当前“看病难、看病贵”现象依然比较突出，许多体制机制矛盾并未彻底解决，医疗卫生的保障水平依然偏低。未来，我国将要建立一个适应我国人口健康国情的普惠型健康保障体系，为此需要不断改革创新、迎难而上，在公立医院改革、医疗市场准入、医疗科技投入、财政投入机制等方向上不断破除难题，在营养健康、疾病预防、公共卫生安全、心理健康、医药产业及再生医学等领域加大创新力度，最终实现由提供基本医疗服务向提升全民族健康素质转变。
我国一贯坚持和贯彻预防为主的卫生工作方针，特别是2003年“非典”之后，进行了新中国成立以来规模最大的公共卫生体系建设，基本建成了覆盖城乡、功能比较完善的疾病预防控制、应急医疗救治体系和卫生监督体系。同时，我国对艾滋病、结核病、血吸虫病等重大传染病患者实行免费药物治疗；对儿童普遍实行免疫规划，免费疫苗接种预防的传染病已达到10余种。
城镇职工基本医疗保险、城镇居民基本医疗保险和新型农村合作医疗是三项具有社会保险性质的基本医疗保障制度，目前已经覆盖2亿多城镇职工、近3亿城镇居民和8亿多农村居民。同时，我国不断健全城乡医疗救助制度，积极发展补充医疗保险和商业医疗保险，满足不同人群的多样化健康需求。
1978年到2014年，我国医疗卫生机构总数由17.0万家增加到98.1万家；病床床位由204万张增加到660万张；卫生人员由788万人增加到1023万人。同时，不断加强医疗机构管理，医疗服务质量和技术水平显著提高。近年来，我国不断加强农村三级卫生服务网络建设，逐步建立城市医院与社区卫生服务机构分工协作的新型城市服务体系。
2013年，我国医药工业产值达到22297亿元，比上年增长18.8%，药品品种、数量和质量已基本满足国内需求。医药商业企业约12万家，为城乡居民提供了方便快捷的医药服务。全国共有食品药品监管行政机构近2700个，技术机构约1000个，监管人员6.4万人；建立了农村药品监督网和药品供应网，农民用药更加安全、方便、便宜。药物不良反应监测体系和制度逐步完善。
我国的人均期望寿命已经由1978年的68.2岁增加到目前的75岁；孕产妇死亡率由1991年的80.0/10万降低到2013年的23.2/10万，下降71%；婴儿死亡率由1991年的50.2‰降低到2013年的9.5‰，下降81.1%。这些健康指标已处于发展中国家的前列，有些地区已达到中等发达国家的水平。
未来，我国医疗健康事业发展的总体思路是要在2050年前后建立一个适应我国人口健康国情的普惠型健康保障体系，真正解决群众“看病难、看病贵”和城乡公共服务不均等的问题。总体上，实现这一目标要依次经过覆盖城乡、统筹城乡、城乡一体化三个阶段。
第一步，要建立统筹城乡的医疗保障体系，必须首先解决有无的问题。目前，城镇职工基本医疗保险和新农合已经覆盖绝大多数城镇职工及农村居民，但对于相当多的边缘和困难群体的医疗保险，目前尚处于制度构建和试点阶段。由于目前一些医疗保险项目比如新农合、灵活就业人员等实行的是自愿参保政策，许多人并未加入该系统，因此目前即使实行了医保全覆盖，并不意味着全民都已加入，未来应当保证应保尽保，实现从名义覆盖向有效全覆盖的转变。
第二步，在解决制度的有无问题之后，将开始进入统筹城乡阶段。应当对原有制度进行比较优化，统筹兼顾，尤其是对于城乡居民过于巨大的待遇差距应逐步缩小，解决公平性问题。当然，覆盖城乡和统筹城乡这两个阶段不是绝对分隔的，事实上，在覆盖城乡医疗保障体系构建中，就应当体现统筹城乡的理念，为未来的统筹城乡和整合城乡预留制度接口。
第三步，随着农村地区经济社会发展水平的不断提升和户籍制度的逐步改革完善，将从统筹城乡过渡到城乡一体化阶段。具体而言，对于一些保障项目，比如农民工医疗保险、灵活就业人员保险就可以分别整合融入到其他的医疗保障体系，同时在城镇职工医保和新农合之间打通制度壁垒，两者互通。建立起完善的全民医疗保险制度，为城乡医疗保障一体化做好准备，最终将逐步实现城乡医疗保险制度的统一。
放开医疗市场准入，扩大医疗服务的有效供给。按照统一标准实施市场监管和医保政策，营造公立和非公立医疗机构的公平竞争环境。卫生部门担负医疗服务市场监管职责，应对公立医院和民营医院一视同仁，使公立民营平等竞争，尤其是在职称评定等涉及技术评定领域完全一致。继续推进管办分开，加快公立医院改革转型，加快部分公立医院的改制步伐，提高其服务质量，降低其服务成本。医保机构应对公立和非公立医疗机构实施完全一致的医保政策。
首先，降低对基本医疗服务的价格管制，赋予医院更多自主权，从而减少医疗服务市场的扭曲。其二，进行公立医院人事制度改革，允许公立医疗机构自主聘用或解聘；探索注册医师多点执业，并通过薪酬激励，引导医生去基层和农村执业。其三，赋予公立医疗机构自定薪酬发放的自主权，使医生的工资与其人力资本水平和劳动时间呈正比。此外，改革支付方式和药品耗材供应与定价方式，由医保部门和服务提供者的代表协商决定，价格管理部门的功能是促成协商成功；加强监管与考核，实行医药分家和预付制的第三方监督机制，江南体育通过患者评价和保险机构聘请专业人士考核对服务质量进行评估。
一是政府要加大对医疗科研的支持力度，鼓励高校提高对医疗基础学科建设的投入，支持医疗机构加快前沿专业领域的医疗科研人才引进和培养，提升我国医疗科研队伍整体水平；二是健全高新医疗企业的孵化机制，改善医疗行业的风险投资环境，通过VC（风险投资）和PE（私募股权投资）发掘和培育有发展潜力的国内生物医药和医疗器械等上游企业，为医疗行业向科技型行业转变提供支持；三是通过资本市场为医疗医药企业的做大做强提供资金支持，为医疗行业风险资本的合理退出创造渠道，同时加大对医疗企业的财税支持力度，提高医疗企业科技创新的积极性。
财政投入应注重可及性、费用控制与质量之间的平衡，兼顾基本医疗保障全民覆盖和部分人群的多样化需求。在基本医疗保障领域应最大程度地减少不同人群保障程度的差别，同时不损害个人更高水平的健康需求。在当前应真正落实基本医疗保障全民覆盖，并加大大病保险的力度。同时还应鼓励补充医疗保险、商业健康保险规范合理发展，满足人们对更高医疗服务质量和技术的需求，提升医疗卫生服务供给机构的能力和质量，促进医药卫生行业的健康发展。
目前对医疗保障与医药卫生体制改革存在诸多争议。首先，对可能存在的财务缺口大小缺乏深入分析和科学估计；其次，对扩大医疗服务的有效供给存在不同方案；第三，对公立医院的下一步改革存在不同思路，有观点坚持“收支两条线”，也有观点主张建立有效激励；第四，对社会化基本医疗保障和商业性医疗保险各自定位和下一步发展存在不同意见。可以允许不同地方尝试不同办法解决上述问题，地区间适度竞争，优化趋同。同时，中央可承担协调医保的跨区域结算的功能，满足居民异地就医需求。
当前，营养过剩和营养缺乏是困扰我国社会的主要公众健康问题。随着工业化、城镇化和人口老龄化的进一步发展，公众的营养健康问题将面临更严峻的挑战。要应对这类挑战，需要加强营养科学研究，全面深入地阐述国人特定遗传背景下的营养需求和导致主要营养问题的原因和相关机理；为制订符合国人群体和个体遗传及生活方式特点的营养素标准和膳食指南等国家相关的政策提供科学依据。此外，我国目前食品安全的形势十分严峻，食源性疾病仍然是危害公众健康的重要因素之一。要充分利用现代科学技术，积极开展对食源性有毒有害物质的急慢性毒理和机理研究，并发展对有毒有害物质快速检测技术和平台，建立和健全食品安全数据库，建立我国食物安全监测与早期预警系统，确保我国公众的食品安全。
随着我国社会经济的进步，以及人口老龄化的加速，在短短几十年内，我国完成了从传染性疾病向慢性病的流行病学模式转变；早期严重威胁公众的疾病如传染性疾病、孕产和围产期疾病等危害范围和程度有了明显的下降，重大慢性病如癌症、心脑血管疾病、代谢性疾病和神经退行性疾病等则成为人类健康的主要威胁。尽管研究者已经对这些疾病的发病机制和诊治方法进行了长期和大量的研究，但是要对这些慢性病实现有效的防治还有很长的路要走。显然，我国人口健康领域的关键战略需求应该是，加强对这些重大慢性病的预防与控制，将抗击疾病的重心前移，坚持预防为主，促进健康和防治疾病结合，推动医学模式由过去的疾病治疗为主向预防、预测和干预为主的战略性转变。
随着全球经济一体化和社会的迅速发展，世界各国人口流动的迅速增长已经成为当今社会的一个主要特征；此外，我国是一个人口大国，由于区域辽阔，地方性的传染性疾病会不断出现；广泛滥用抗生素而产生新的耐药株病原体以及人类接触新的动物源病原体而产生新的疫病，都会导致新一轮的传染性疾病。这些情况使得生物安全成为当前国家安全的一个重要组成部分，需要我们建立健全的突发公共卫生事件处置机制，建立监测和防御新发传染病与再发传染病、突发公共卫生事件及生物防范生物的安全网络体系，提高应对公共安全危机的能力。
由于我国社会节奏加快、社会竞争加剧和精神活动方式的改变，导致神经精神疾病的发病率明显增加，新的认知与行为障碍如网络成瘾正在成为困扰现代社会的严重问题。此外，人口老龄化也导致神经退行性疾病发病率显著上升。解决认知、行为与精神障碍这个严重的社会问题，实现个人的身心全面健康，已经成为国家的迫切需求。要进一步加强对脑认知功能的物质基础和工作原理的研究，寻找心理、精神疾病发病的生物学基础，实行早期诊断和早期治疗，从而降低我国人群的心理、精神疾病的发病率，提高国民的智力和科技创新能力，促进和维持认知与心理和谐。
创新药物的研究与开发，集中体现了生命科学和生物技术领域前沿的新成就与新突破，体现了多学科交叉的高新技术创新与集成，是新世纪科技和经济国际竞争的战略制高点之一，也是提高人口健康水平的重要支撑。要争取在较短时间内，通过加强创新技术的发展和创新药物的研发，实现由世界制药大国向世界制药强国的转变，推动我国医药产业的发展。在继续重视和努力发展化学合成新药的同时，要应用生命科学和其他现代学科的新方法和新技术，研究中药的物质基础和治病机理，发展融合中西医药学的疾病预防模式。要把生物技术药物作为我国医药领域的重点发展方向和新的生长点，大力推进现代生物技术药物的研发和产业。还要大力发展综合工程学、生物学和医学的理论和方法的生物医学工程技术，为疾病的预防、诊断、治疗和康复服务。
再生医学是通过机体内组织与器官中自身所具有修复功能的干细胞，或者植入具有多分化潜能的干细胞、功能组织与器官，来修复、替代和增强人体内受损、病变与有缺陷的组织与器官，达到治疗重大疾病的目的。干细胞作为再生医学的重要手段与研究核心，涵盖了基础与临床医学多个领域。随着干细胞技术的发展，基于干细胞的修复与再生能力的再生医学将有望成为继药物治疗、手术治疗后的第三种疾病治疗途径。